一度の投与で先天性疾患を治せるという2億7千万円の世界一高い薬がある

Dr. Tobi 🇩🇪 @tobi_jpn

2 million dollar（約二億七千万円）もする世界一高い薬Zolgensmaを新生児に投与したけど静脈路の確保からポンプの開始ボタン押すまでの緊張感よ…😂 SMA1型という殆どの子が呼吸不全によって2歳まで死亡する先天性疾患が一度きりの投与で完治する期待を持たす遺伝子治療 pic.twitter.com/GUkpu1fSDa

拡大

つくばラボ(改装中) @OhyaTalk

これか bio.nikkeibp.co.jp/atcl/mag/btoma… twitter.com/tobi_jpn/statu…

Dr. Tobi 🇩🇪 @tobi_jpn

ドイツでは保険がそのコストも100%カバーするんだけど（そもそもドイツの病院にはレジがない）、日本の3割／1割負担制度なら高額療養費はどうなってるんやろ🤔

ひろあめ@とんかつパロディＸ @hiroame_12

@iroha_aizawa @tobi_jpn 高額になりそうなときは、高度医療費控除の限度額適用認定証を先に取得しますよ。 kyoukaikenpo.or.jp/g3/sb3020/r151/ pic.twitter.com/7uXq19d9lH

拡大

くまがい | tayo @kmoooooog

ゾルゲンスマ、日本だと三割負担払えなくない？と思って調べたところ、高額医療費は自己負担に上限があるので一万円ぐらいで打てるらしい。すごい。 twitter.com/tobi_jpn/statu…

くまがい | tayo @kmoooooog

friday.kodansha.co.jp/article/118045

🐠たろう @V09DoaP8eqgWlMP

@tobi_jpn 子供公費も小児難病公費もあるよ 最近は薬が高すぎるからなんか患者押し潰されそうだよ その子が医者になれば3億なんてすぐ世の中に還元できるけど 高額医療うけて大した仕事できる人にならなかったらストレスがすごい 良心の呵責やばい 日本だと血友病とか癌の薬が高いかな

Koo @LLHTfv6dezUGqtO

@tobi_jpn 多くの自治体は、主に乳幼児の医療費をほぼほぼ補助する仕組みがあります。 また、脊髄性筋萎縮症は小児慢性特定疾患ですので、こちらの助成も受けられます。 ゾルゲンスマを投与しようとも、スピンラザを何回投与しようとも、患者の自己負担については心配無用となっております。

Hiroo Ono 🌻 @hiroo

@tobi_jpn 健康保険適用なら高額医療費制度 kyoukaikenpo.or.jp/g3/sb3030/r150/ があって、月10万円前後の負担で済みますね。zolgensma は保険に収載されたそうで weekly-economist.mainichi.jp/articles/20200… 高額医療費の対象となるようです。

りがとに @rigato_ni

@tobi_jpn 小児慢性特定疾病、SMAについては遺伝子変異アリで無症状でも適応になっております。

Masakazu Sekijima @m_sekijima

日本だと1億6707万7222円ですね。高額療養費制度で、実際は、患者負担は殆どないのかと思います。日本での見込み患者数が25なので、このレベルの金額の薬が、患者数の多い疾患で出てくるか、は興味深いです。 twitter.com/tobi_jpn/statu…

🐠たろう @V09DoaP8eqgWlMP

@tobi_jpn 子供公費がみんなある 当てはまる病名なら小児難病、重度障害者医療助成がつかえるひともいる 生活保護で医療扶助通れば負担なし 7割保険 3割のうち高額を超えた分は高額へ 高額上限未満は公費とその患者負担額 だった気がする 赤ちゃんなら激安よ 数百円とか無料の世界

天 然 ロ ッ ク ダ ウ ン 地 方 @lockdownvill

@tobi_jpn 日本では各種公費でゾルゲンスマ投与以外の医療費を含め、自己負担月額0～1,000円程度が一般的（市町村によって違う） 公費を考慮しない場合で健康保険の限度額24,600円～1,914,880円/月が自己負担相当額です。

Tatsuhiko Fujimoto @Tatsu_Fujimoto

日本も小児医療は患者・家族の経済的負担は実質ゼロだけど、成人に使う場合は3割負担、高額医療制度で上限は月額10万円、この高額医療制度がなくなると、ゾルゲンスマの場合で1億6700万円の3割の5000万円を自己負担。RT

mai👶3y2m🥬💙💛 @mai198903130430

@tobi_jpn なぜそんなに高いんでしょう…？😱💦💦

tarosuke @tarosukenet

@mai198903130430 @tobi_jpn 患者が少なく一度で済むのでそんなに使われないから開発費を割る数が少ない。

Rinko @Rinko58064011

@tobi_jpn ポーランドはこの薬のお金を国が払うことに決めました。今までは両親が皆からお金を集めていたのですが。