新薬の臨床統計ーどうやって評価するの？

新薬たん @ShinHiroi

【臨床試験の話（ちょっと専門）】 まずは、新薬とこれまでの薬を、ランダムに患者さんに投与する。ここまではみんな納得できるわね。

新薬たん @ShinHiroi

【臨床試験の話①】 ところが、60歳の患者さん4人、80歳の患者さん4人の計8名をランダムに割り付けた場合、偶然にも『新薬に60歳の患者さん4人』、『従来薬に80歳の患者さん4人』が割り付けられることがあるわ。これではフェアな結果は出ないわね

新薬たん @ShinHiroi

【臨床試験の話②】 そこで、『60歳の患者1人＋80歳の患者1人』を固定したブロックを作るわ。このブロックにつき、新薬と既存薬を割り振るの。これを『ブロック別ランダム化』というのよ

新薬たん @ShinHiroi

【臨床試験の話③】（動的割り付け） 患者さんが100人前後の、珍しいがんの治験では、ブロックを作成することが難しいわね。そこで、がんのステージ、病院、薬、年齢（など）のバラツキが最小になるように割り振る方法を、動的割り付け（最小化法）というのよ

新薬たん @ShinHiroi

【臨床試験の話④】（必ず二重盲検ができる訳では無い） 抗がん剤VS手術、でどちらの成績がいいか比べる場合、当たり前だけど、盲検化できないわ。この場合、客観的な評価ができる（5年後生存率など）ハードなエンドポイントを設定するのよ

新薬たん @ShinHiroi

【臨床試験の話⑤】（Log－rank検定） お薬の製品情報には、生存期間のグラフが書いてあることが多いわね。その解析に、Log－rank検定を用いた、という場合、どう解釈すれば良いのかしら？　少なくとも私は、大学では習わなかったわ

新薬たん @ShinHiroi

【臨床試験の話⑥】（Log－rank検定） 私も統計の専門家ではないから、ざっくりとした説明になるけど、要は『生存曲線の全体を比較する検定』ということよ。ある時点、1点を見るものではない、ということが重要よ

新薬たん @ShinHiroi

【臨床試験の話⑦】（Cox回帰モデル） 治療法や、背景にある因子などが生存期間に与える影響を『ハザード比』で評価する方法よ

新薬たん @ShinHiroi

【臨床試験の話⑧】（Cox回帰モデルーハザードって？） ざっくり説明すれば、『ある時点における死亡率』のことよ。Cox回帰モデルはハザード比が一定でないと使用できない統計法なのよ

新薬たん @ShinHiroi

【臨床試験の話⑨】（臨床試験の評価法まとめ） ①Kaplan-Meier法、②Log-lank検定、③Cox回帰モデル。この3種類に尽きるわ。詳細は統計の専門書を読んで欲しいのだけれど、ざっくり分かっているだけで、添付文書の読み方が深くなるはずよ