ゾルゲンスマとかスピンラザについての雑感
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ライブドアニュース
@livedoornews
【最高額】難病治療薬「ゾルゲンスマ」1回1億6707万円で保険適用の方針 news.livedoor.com/lite/article_d… 脊髄性筋萎縮症の遺伝子治療薬で、1年間に国内で25人の投与が見込まれている。保険適用により、患者の自己負担は限定的となるという。
2020-05-11 22:40:04
ヨートゥーン
@jotun82
しかし核酸医薬もそうだけど、一つ成功すれば後はほぼ同じ系で別の遺伝子も入れられるわけで、今後は（新製品でも）安くなっていくのかね。
2020-05-11 23:01:35
ヨートゥーン
@jotun82
Survival, Motor Function, and Motor Milestones: Comparison of AVXS-101 Relative to Nusinersen for the Treatment of Infants with Spinal Muscular Atrophy Type 1 link.springer.com/article/10.100…
2020-05-11 23:21:19
ヨートゥーン
@jotun82
Impact of Age and Motor Function in a Phase 1/2A Study of Infants With SMA Type 1 Receiving Single-Dose Gene Replacement Therapy pedneur.com/article/S0887-…
2020-05-11 23:24:04
ヨートゥーン
@jotun82
早めに打たないと効きがいちまち。その辺はスピンラザと一緒か。しかし早期に診断しようと思ったら、マススクリーニングみたいに遺伝子パネルを使う必要があるのでは。
2020-05-11 23:25:24
ヨートゥーン
@jotun82
脊髄性筋萎縮症は大して人数いないからインパクトが弱いけど、デュシェンヌ型筋ジストロフィーだとそこそこ人数いるから、結構インパクトがありそう。
2020-05-12 00:07:47
ヨートゥーン
@jotun82
ビルテプソもついこの間承認されたよね。完全に治療できるわけではなくて、デュシェンヌ型をベッカー型に変えるという微妙な効果だけど。
2020-05-12 00:10:42
ヨートゥーン
@jotun82
ゾルゲンスマ（オナセムノゲンアベパルボベク）の作用機序・特徴【脊髄性筋委縮症】 medicalcampus.jp/di/archives/12…
2020-05-12 00:18:57
ヨートゥーン
@jotun82
Adeno-associated virus vector as a platform for gene therapy delivery nature.com/articles/s4157…
2020-05-12 00:21:07
ヨートゥーン
@jotun82
Single-Dose Gene-Replacement Therapy for Spinal Muscular Atrophy | NEJM nejm.org/doi/full/10.10…
2020-05-12 00:21:40
ヨートゥーン
@jotun82
そういやゾルゲンスマの話が気になって少し調べてみたけど、まだBBBは通りづらくて、多めの量を打ってるから副作用が出やすいというのはあるみたいね。
2020-05-14 23:23:40