第22回視覚障害リハビリテーション研究発表大会 #jarvi22

Takahiro Miura @hariktriam

iPS由来RPE細胞を作る．抹茶色の細胞．この細胞は網膜色素細胞と同じ機能を確認でき，ラット移植でも成功した．ここでの成功は，視力が落ちない，維持されるという意味．iPS細胞移植後の安全性チェックをしたところ，色素上皮まで分化させられば問題なし．理研のは大丈夫． #jarvi22

Masahiro Umegaki @umegaki

「iPS細胞を用いた網膜再生医療」/ 高橋 政代（理化学研究所） http://t.co/BzsvIHbBZO ( #jarvi22 live at http://t.co/meM2T1kPC4)

Takahiro Miura @hariktriam

iPS由来RPE細胞を作るのに8-10ヶ月かかる．対象は，既存の治療で効果が充分でないしょうれいで，臨床研究の意味を理解して同意が得られる奨励．狙いは，視力の改善と言うよりは維持されることや，若干の明るさが得られること． #jarvi22

Takahiro Miura @hariktriam

網膜感度は，マイクロペリメータによって判定．全体の感度が上がっていれば，視力が上がっていなくてもOKとひとまずは判定．安全性・コスト・時間，どこで安全性の線を引くか．何年で腫瘍化するかという議論がある．危険の有無では語れない．定量的なリスク管理が重要． #jarvi22

Takahiro Miura @hariktriam

「20年後に腫瘍が出来ないか？」という議論はあるが，検証に20年かかる．希望している患者がいるのであれば，ある程度の段階で行ったほうが，患者のためになるはず．現在，臨床研究の申請をしている．世界初の臨床例なので，かなり慎重な審査がなされている． #jarvi22

Takahiro Miura @hariktriam

この分野は新しいために，法律が縛りにかかる．内服治療は薬事法，臓器移植は臓器移植法がある．再生医療には法律がない．ヒト幹指針というガイドラインがある．なるべく薬事法に従うように書いてあるが，オーダーメイド系と数万人単位系は異なるので大変では…？と思われていた． #jarvi22

Takahiro Miura @hariktriam

…が，医師法・医療法・薬事法の改正とともに，大学以外に企業でもiPSを作れるようになった．ビジネスOK．専門業者に作らせたほうが，品質管理と大量生産が両立可能．再生医療の新法が今度できるが，今回は見送られた．良いことは，厚労省・文科省の連携が良い感じということ． #jarvi22

Takahiro Miura @hariktriam

加齢黄斑変性の治療においては，網膜だけ移植しても他がダメだと治らないのでは？と言われることが多い．ただし，現在は新生血管の治療法しか持っていない．次は網膜．今が完成とは思っていない．今後発展させる．視神経など緑内障の病気はだいぶ後．動物実験ではだいぶできてきた． #jarvi22

Takahiro Miura @hariktriam

視細胞を幹細胞由来細胞で繋げる研究は，動物実験ではそれなりに上手く行った例が報告されてきた．マウス由来ES細胞を使用． #jarvi22

Takahiro Miura @hariktriam

100年間，視力を根本的に治す治療はなされてこなかった．ただし，網膜再生と言っても，いきなり完全に見えるのは無理．0.05未満から0.1程度への回復が現在出来る限界では．大部分は0.1止まり．その後はロービジョンケアが必要． #jarvi22

Takahiro Miura @hariktriam

遺伝子治療，人工網膜，網膜移植はそれぞれ10年ずつ進展にラグが有る．それぞれ，光・歩行・読書というレベル．人工網膜は光◯・歩行△． #jarvi22

Takahiro Miura @hariktriam

ライト兄弟の飛行機発明から，民間利用まで20年程度．iPS由来網膜細胞もそれくらいで行けるのでは． #jarvi22

Takahiro Miura @hariktriam

再生医療は患者さんを幸せにするか？　その人の視力の捉え方に依存する． 九大 田嶌先生「健全なあきらめ」変わるものを変えようとする勇気．変わらないものを受け入れる寛容さ，その２つを取り違えない叡智． #jarvi22

Takahiro Miura @hariktriam

「再生医療は，いままで変えられなかった自然の摂理に人類の知慧が勇気を持って取り組む営み．それをもって変えられない運命があることを社会一般が広く理解出来れば最も美しく発展するのではないか．」 #jarvi22

Takahiro Miura @hariktriam

ここから「網膜色素変成、治療の最前線」/ 山本修一（千葉大学眼科） http://t.co/hpTQ82IRPd #jarvi22

Masahiro Umegaki @umegaki

第22回視覚障害リハビリテーション研究発表大会プログラム 【招待講演　テーマ「体」】の Ustream 中継です。 http://t.co/BzsvIHbBZO ( #jarvi22 live at http://t.co/meM2T1kPC4)

Masahiro Umegaki @umegaki

「網膜色素変性、治療への最前線」/ 山本 修一（千葉大学眼科・教授） http://t.co/BzsvIHbBZO ( #jarvi22 live at http://t.co/meM2T1kPC4)

Takahiro Miura @hariktriam

網膜色素変性症の治療の最前線．最後に残った「不治の眼病」．緑内障系も進攻を遅らせる治療ができるようになった．網膜色素変性症は桿体細胞や遺伝子異常から夜盲，視野狭窄に至る．そのあとで，錐体細胞が圧迫され，末期に視力低下に至る．周囲の桿体が少しずつやられ視野狭窄． #jarvi22

Takahiro Miura @hariktriam

遺伝子の病気は大体一つの異常から来ることが多い一方で，網膜色素変性症は多くの遺伝子の異常が原因．現在，172個の原因遺伝子が分かっている．患者さんによって原因になる遺伝子が異なる有様．大本は桿体細胞の遺伝子の異常->タンパク質の異常->視細胞変性->網膜変性． #jarvi22

Takahiro Miura @hariktriam

どこにアプローチするかで治療法が異なる．遺伝子異常に治して遺伝子治療，蛋白異常に対して神経保護，網膜変性に対して人工網膜・再生・移植治療．根本を止めるのか，進攻を抑えるのか，見えなくなったところを少し見えるようにするのか． #jarvi22

Takahiro Miura @hariktriam

臨床治験の流れ．第１相：安全性の確認，第２相：効果の確認，第３相：多数の患者で確認． 安全で有効な治療を患者に届けるのがこの流れの目的．患者さんにはその辺を理解してほしい． #jarvi22

Takahiro Miura @hariktriam

遺伝子治療：レーベル先天盲が成功例．日本では3-4万人．RPE65の遺伝子が無いことが原因．犬で同じ病気・原因があったため，動物実験が出来た．両目とも見えない犬の片目に遺伝子治療．治療した目では迷路内をスムーズに歩けるが，治療した目では迷路内をぶつかりながら．#jarvi22

Takahiro Miura @hariktriam

第一相臨床試験：9名の患者(19-26歳)が参加．視力・網膜感度・薄暮下での行動の改善が確認できた．網膜への毒性や免疫反応はなし．第二層：米英で進行中．31名，最長3年の経過．全例で視機能の改善．視野拡大，網膜感度が60,000倍の改善． #jarvi22

Takahiro Miura @hariktriam

治療成果のでもビデオ．片目が治療済み，もう片方はまだ．治療済みの目で迷路をすたすた歩けるが，逆目ではダメ． #jarvi22 これ系のデモビデオってこういうのが多いんだな．

Takahiro Miura @hariktriam

遺伝子治療の課題．原因遺伝子の特定が必須．172個の原因遺伝子．日本人で特定可能は30%程度？レーベル先天盲はRP65が入ってないだけが問題だったので，追加すればよかった一方で，他の病気の場合は遺伝子の問題ということも（削って入れなおすので面倒） #jarvi22