ZFN遺伝子治療でエイズ患者の白血球をHIVウイルス抵抗性に転換成功

ELLE Japan @ellejapan

【速報】第86回アカデミー賞 『ダラス・バイヤーズ・クラブ』は低予算映画。しかもHIVに関する製薬会社の冷酷な面も描いているためからか、マシューも「誰も手をつけたがらなかった」と表現。#Oscar2014 #Oscars http://t.co/2LxyTOan6W

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谷口俊文 Tosh Taniguchi @tosh_taniguc

P.TebasがNEJMにCD4 T細胞のCCR5をZNFを使用して変異させる遺伝子治療を掲載。彼は僕がフェローの時からこれで頑張っていたので今回の論文は非常に嬉しいです。僕がHIVの講演をさせていただく時は必ずこの話してますね。 http://t.co/PnFtUNZSGO

ウォール・ストリート・ジャーナル日本版 @WSJJapan

エイズウイルスへの抵抗力をつけることを目的に行われた遺伝子療法が成功⇒遺伝子療法でHIV抵抗性の兆候 http://t.co/iAHBtx5fO9（Penn Medicine） http://t.co/2v9zmA2fjb

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本間善夫 - 科学コミュニケーター @ecochem

#感染。#医。HIV／エイズ。WSJ「遺伝子療法でHIV抵抗性の兆候」 http://t.co/lECzAPC5R5 “その戦略のターゲットはCCR5という遺伝子”。関連情報：CCR5阻害薬 http://t.co/ol9tgLswUJ #npuh

s_matashiro @glasscatfish

MT: ティム・ブラウンというエイズ患者は白血病治療のための骨髄移植手術を受けたあとエイズが治った（2008)。骨髄はCCR5変異の二つのコピーを持つドナーから提供されたもので、移植後にエイズ治療薬を使わなかったにもかかわらず、エイズが治った理由がこれではないかとみられている。

s_matashiro @glasscatfish

＞今回の治療後、6人が12週間にわたって薬から離れた ＞1人で血中HIVを検出できなかった。この患者はCCR5変異を既に1つ持っており 遺伝子療法でHIV抵抗性の兆候 - http://t.co/Ncor6oQNLe http://t.co/91XP6RDxYW @WSJ

biomedcircus @biomedcircus

【最新研究動向】「Gene editingがHIVに効果を示す（Natureの記事から）」を更新しました。http://t.co/nyoLxcyYtN

s_matashiro @glasscatfish

HIV患者の遺伝子置き換え治療。T細胞を取り出しHIV受容体CCR5遺伝子を感染耐性の d32 に置換し戻したらリンパ球数回復。抗HIV薬を止めてもHIV増加は小 NEJM http://t.co/61GtdIcqjV nature http://t.co/swnwrkv5la

s_matashiro @glasscatfish

@glasscatfish 遺伝子置換ベクターは、Sangamo BioSciences 社 の http://t.co/ZPvzgEs7JE のZFN（ジンクフィンガーヌクレアーゼ）を利用した置き換え法。但し同社はこの治験に無関係 http://t.co/8EaS8G0wAQ

s_matashiro @glasscatfish

@glasscatfish 今回、HIV治療のための遺伝子置換の標的となったCCR5に対しては、既にファイザーのマラビロクが日本でも2009年に承認されている。 https://t.co/VgRoDWNNqb NEJM http://t.co/MFxqMjunue

s_matashiro @glasscatfish

@glasscatfish 武田は1999年の段階で既にCCR5を標的とした抗HIV薬を報告していたが、経口投与が出来ず開発を断念。 http://t.co/vQ2deCWhvk その後の改善されたCCR5標的薬の開発は米ベンチャーに http://t.co/4HQ9NjXO9Y

s_matashiro @glasscatfish

@glasscatfish CCR5を利用した医薬品開発の用途特許は米国のHGS社にあった。 小野薬品の見つけたHIV薬はCCR5を利用していたため、特許侵害で１６億円を要求された。 http://t.co/6KWCnXG5wC http://t.co/kIDbbMsvmo

s_matashiro @glasscatfish

「この技術（ZFN遺伝子置換）がどんなに凄いか、鳥肌が立ったわ」と研究責任者は語る。T細胞ではなく血液幹細胞をCCR5をd32に置換すれば、HIV患者はもう治療が不要になる筈。彼女達と別にSangamo社も治験中 http://t.co/oGjTg2lg3l

s_matashiro @glasscatfish

@glasscatfish 【訂正】Paula Cannon は今回のペンシルバニア大 NEJM の研究チームには入っておらず、南カリフォルニア大で独立に血液幹細胞の遺伝子置換治療の研究を行っている。 また、Sangamo 社は著者に加わっているが、論文の意思決定は独立と記述あり