ドイツの新生児 スクリーニング検査にSMAが去年に含まれてばかりでこれからは症例も増えるでしょう🤔調べた限り、日本は罹患率がドイツよりすこし少ないけどそのうち日本でも含まれるかな
2022-08-24 17:32:24うおおお、頼むぞスーパー新薬! twitter.com/tobi_jpn/statu…
2022-08-24 22:56:082 million dollar(約二億七千万円)もする世界一高い薬Zolgensmaを新生児に投与したけど静脈路の確保からポンプの開始ボタン押すまでの緊張感よ…😂 SMA1型という殆どの子が呼吸不全によって2歳まで死亡する先天性疾患が一度きりの投与で完治する期待を持たす遺伝子治療 pic.twitter.com/GUkpu1fSDa
2022-08-24 17:20:04@tobi_jpn 子供の命が助かるなら3億でも安い。 その子が健康に大きくなるだけでも万々歳。 社会に出て貢献するような人物になれれば超ラッキー。 これは投資。無限の希望に賭ける投資。 齢90ウン歳にする延命治療とはワケが違う。
2022-08-24 22:13:44@tobi_jpn それで治療を受け生き延びた子供が、次の技術革新の種を作ったり、ウイルスの特効薬を作ったりするかもしれない。子供への投資は、人類の未来の『可能性』への投資。
2022-08-25 00:14:23この子が無事に成長すれば、平均的に、一生でこの何倍も価値を生み出すはず。決して無駄ではない。大量生産できれば原価も下がるし。だから使用をためらってはならない。 twitter.com/tobi_jpn/statu…
2022-08-24 23:16:50二億七千万円を税金で、というのは極めて怜悧かつ合理的政策なんですよね。国民一人が完治してその後短く見て70年経済効果を及ぼすと考えると、格安。倫理とか人道以前に、損して得取る合理的政策なんです。 twitter.com/tobi_jpn/statu…
2022-08-24 23:29:45@tobi_jpn 遺伝子治療は限られた物しか出来ないと聞いてたけど…我が息子が治る治療薬があるなら3億でも安い。この子や周りの家族は幸せやな。我が子が治る治療薬、開発出来る医者はいないかな。
2022-08-25 00:45:47すごい、こんなお薬あるんだ。機序が全くわからないけど、これからの未来ある命の値段と考えたら決して高すぎる金額ではないのかも。どうか効果が出ますように。投与された赤ちゃんに、笑ったり泣いたり愛されたりする、ささやかでも幸せな人生が待っていますように🙏 twitter.com/tobi_jpn/statu…
2022-08-24 17:45:58Zolgensmaの値段、高いけど桁数には納得だよな。たしか英国では1年寿命を延ばす事に費やしていいコストが500万円程度だったから新生児に70歳までの寿命を授けるとしたら3.5億までの費用は認められてしかるべきだろう。 なお日本は終末期高齢者は年1千万円以上が費やされてる金持ち国家です。ツケだけど twitter.com/tobi_jpn/statu…
2022-08-24 18:18:08zolgensma.jp/hcp/moa.php 運動ニューロンを作るタンパク質をコードする遺伝子が足りないことが原因で、2歳までに死んでしまう なので、その遺伝子をウイルスに乗せて血液脳関門を突破して脳内の神経細胞に流してしまえ!というもの しかもこれはDNAに組み込まれず、転写され続けるため、半永続的
2022-08-24 20:53:17@TRC_cpy 核内にさえあれば、本来の染色体の状態でも、途切れている状態でも、プロモーター領域があって、RNAポリメラーゼが読み取れさえすれば転写が開始します mRNAにさえなってくれればあとは同じ流れでタンパク質になってくれます
2022-08-24 22:17:51初めて本物見た。 人間にウイルスベクターでトランスフェクションする時代になったんだなとしみじみ思う。これが遺伝子治療。 twitter.com/tobi_jpn/statu…
2022-08-24 23:08:222億7000万円😳 一度で完治😳 遺伝子治療😳 すごい… 医療の進みっぷりに頭のアップデート追い付かなさそう💧 twitter.com/tobi_jpn/statu…
2022-08-24 23:40:13